L’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) vient de rentrer dans l’histoire en devenant le premier régulateur à approuver une thérapie basée sur la technologie d’édition génétique Crispr. Cette grande première mondiale concerne un nouveau traitement baptisé Casgevy et développé par les sociétés Vertex Pharmaceuticals et Crispr Therapeutics pour le traitement de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie. Casgevy aurait notamment le potentiel de remplacer les traitements plus classiques par greffes de moelle osseuse.
Crispr, un outil polyvalent d’édition de gènes basé sur le système immunitaire bactérien, n’aura donc mis que 11 ans pour être approuvé dans le cadre d’une thérapie. Dans ce gros laps de temps, les scientifiques Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier ont montré en 2012 que Crispr pouvait être utilisé afin de perturber, supprimer ou corriger des erreurs génétiques, ce qui les a conduit à recevoir le prix Nobel de médecine en 2020.
L’approbation spectaculaire de la MHRA reflète l’engagement du Royaume-Uni à attirer les innovateurs de l’industrie pharmaceutique, sachant que le pays représente à peine un peu plus de 2 % du marché mondial des médicaments. On notera que le régulateur britannique était déjà le premier dans le monde à approuver un vaccin à ARNm contre le Covid-19.
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